Hoppsan!

Ett tekniskt fel har uppstått. Din skärm är smalare än innehållet på denna sida. Vill du visa Expressen i ett bättre anpassat format?

Du kan alltid välja vilket format sidan ska visas i, i sajtens sidfot.

Lovisa, 23, blir utan superdyra medicinen

Se senaste nyheterna med Expressen TV
Lovisa Moberg Berlin, 23, kommer inte att få läkemedelsbehandling mot sjukdomen SMA eftersom hon är för gammal.
Foto: Privat

När hon var elva år förlorade hon förmågan att gå själv – i dag har hon svårt att lyfta ett glas vatten. 

Lovisa Moberg Berlin, 23, har sjukdomen SMA, som obönhörligt gör hennes muskler svagare.

Kostnaden för läkemedlet som rekommenderas i första hand är hög – den beräknas till 7,9 miljoner kronor per extra levnadsår med full hälsa och ges bara till patienter under 18 år. 

– Mitt liv är fortfarande värt att leva. Jag är bara 23 år och tycker inte att jag är jättegammal, säger Lovisa.

När Lovisa Moberg Berlin var liten såg hennes föräldrar tidigt att hon utvecklades annorlunda än sin tvillingbror.

– Min brorsa sprang väldigt fort. Jag hade inte lika bra balans och kunde inte ställa mig upp, säger hon.

När hon var två år fick hon diagnosen Spinal muskelatrofi, SMA. Det är en sällsynt ärftlig sjukdom som leder till att musklerna förtvinar. SMA typ 3, som Lovisa har, drabbar två till tre barn per år.

När Lovisa var liten kunde hon gå. Men hon blev successivt sämre, och sedan elva års ålder sitter hon i rullstol.

– Man förlorar mycket av sin självständighet. Det är jobbigt att inte kunna göra det man alltid har kunnat göra innan.

Hoppades på behandling

I dag har hon förlorat så mycket muskelmassa att en vardaglig syssla som att äta har blivit en utmaning.

– Jag kan äta själv men tunga glas är svåra att lyfta. Att skära mat är också komplicerat.

Hoppet för Lovisa och hennes föräldrar har alltid varit forskningen på nya läkemedel.

– Ända sedan jag fick min diagnos har vi fått höra att när det kommer en behandling kommer jag att få den. Så jag har alltid haft ett hopp om att kunna stoppa upp sjukdomen.

SMA

Spinal muskelatrofi (SMA) är en grupp ärftliga sjukdomar som kännetecknas av att motoriska nervceller bryts ned med följden att musklerna förtvinar. 


SMA förekommer i olika svårighetsgrader, och med olika prognos. Oftast blir sjukdomen svårare ju tidigare den bryter ut. Vid de svåraste formerna avlider barnen ofta i nyföddhetsperioden eller under de första levnadsåren.


SMA 1 är den svåraste varianten som förekommer hos spädbarn. SMA 2 är en medelsvår form, som främst förekommer hos barn och ungdomar, och SMA 3 är en lindrigare form hos ungdomar och vuxna. 


Det finns även en mycket svår medfödd form, SMA 0, och en lindrigare form där symtomen börjar först i vuxen ålder, SMA 4.


De godkända läkemedel som finns verkar genom att verkar genom att underlätta för kroppen att producera mer av ett protein som SMA-patienter lider brist på. Det minskar förlusten av nervceller och kan förbättra muskelstyrkan.


Källor Socialstyrelsen, Fass

Nu finns två olika läkemedel som är godkända utan förbehåll i EU. 

Förra veckan gav Sveriges regioners expertgrupp NT-rådet rekommendationen att ge läkemedlen till SMA-patienter som uppfyller vissa kriterier – men bara om de är under 18 år.

För Lovisa och hennes familj var beskedet en besvikelse: 

– Mitt liv är fortfarande värt att leva. Jag är bara 23 år och tycker inte att jag är jättegammal, säger Lovisa.

Medicin för miljoner

Problemet med läkemedlen är att de är extremt dyra. Kostnaden för läkemedlet Evrysdi, som NT-rådet rekommenderar i första hand, beräknas till 7,9 miljoner kronor per extra levnadsår med full hälsa. Summan gäller innan en sekretessbelagd rabatt dragits av.

– En så hög kostnad per kvalitetsjusterat levnadsår är väldigt mycket över vad vi normalt accepterar som en rimlig kostnad utifrån effekt, säger NT-rådets ordförande Gerd Lärfars.

I NT-rådets rekommendation står att läkemedlet Evrysdi har måttlig positiv effekt på rörelseförmågan för patienter med SMA typ 3. 

Det framgår inte hur NT-rådet har kommit fram till att den effekten är värd pengarna för patienter under 18 år men inte för dem över 18 år. Den studie som rådet hänvisar till i sin rekommendation gjordes på både barn och unga vuxna.

Gerd Lärfars.
Foto: Janusinfo

Gerd Lärfars säger att man inte prioriterar yngre patienter högre än äldre. Motivet till åldergränsen på 18 år är enligt henne att behandlingen ger bättre effekt om den sätts in tidigare under sjukdomsförloppet, och rekommendationen avser de svåraste formerna av SMA där symptomen kommer i väldigt tidig ålder.

– När patienter har haft sjukdomen en väldigt lång tid är det sannolikt så att behandlingarna som ges har en mycket sämre effekt. Den skada som redan har uppstått kan man liksom inte påverka. 

Ingen åldersgräns i Tyskland och Frankrike

Hon betonar att NT-rådet inte har gjort någon egen utvärdering av läkemedlens effekt, utan lutar sig mot Tandvårds- och läkemedelsförmånsverkets utvärderingar. 

I flera andra europeiska länder, däribland Tyskland och Frankrike, ges läkemedlen utan övre åldersgräns, enligt sajten SMA-tracker. Men hur mycket varje land betalar är hemligt.

Om läkemedlen hade kostat 7 900 kronor per kvalitetsjusterat levnadsår i stället för 7,9 miljoner, hade ni rekommenderat dem till alla åldersgrupper då?

– Vi skulle rekommendera användning men att man skulle följa upp patienterna i kvalitetsregister för att kunna följa behandlingens nytta och risker. 

Om det kommer fler studier som visar att läkemedlen har god effekt för fler grupper av SMA-patienter kan NT-rådet komma att ändra sina rekommendationer, enligt Gerd Lärfars.

– Det skulle vi göra med stor glädje, om det kom fler data och om vi kan ha en bra dialog med företaget kring prissättningen. Vi vill ju kunna använda de här läkemedlen.

Här är framtidens AI – spelar trummor och ger massage.

◼︎◼︎ Detta är en nyhetsartikel. Expressen granskar, avslöjar och ger dig de senaste nyheterna på ett objektivt och sakligt sätt. Mer om oss här.