Max, 7 år, får inte någon bromsmedicin

Max mamma Petra Palmgren Lindwall som är rädd att det ska vara för sent innan hennes son får läkemedlet som kan bromsa sjukdomsförloppet.
Foto: Privat
Det finns inget botemedel för muskelsjukdomen Duchennes muskeldystrofi som Max Lindwall, 7 år, från Billdal lider av och Max blir sämre och sämre i väntan på bromsmedicin. OBS Genrebild
Foto: Pixland

Det finns inget botemedel mot muskelsjukdomen Duchennes muskeldystrofi som Max Lindwall, 7 år, från Billdal lider av - däremot finns en bromsmedicin som ges om personen fortfarande kan gå.

Medicinen säger Västra Götalandsregionen nej till och tiden håller nu på att rinna ut för Max. 

– Han åker mer och mer rullstol och vi bär honom mer och mer. Jag är livrädd att det ska gå för lång tid när det är ett sådant grymt utfall av den är sjukdomen, säger Max mamma Petra Palmgren Lindwall.  

Max Lindwall var bara två år när personalen på förskolan såg att han var stel och larmade föräldrarna. Först efter ett och ett halvt år fick Max diagnosen Duchennes muskeldystrofi vilket Göteborgs-Posten var först att skriva om. 

– Det är ju ett dödsbesked. Man fantiserar ju om att han kan dö i morgon. Jag bröt ihop och var sjukskriven ganska länge, säger Max mamma Petra Palmgren Lindwall. 

Sjudomen Duchennes muskeldystrofi är en progressiv sjukdom som successivt försämrar muskelförmågan och förkortar livslängden.

– Det börjar med att man blir försvagad när man lyfter ben och armar och motoriken påverkas till att sedan påverka lungkapaciteten och tillslut hjärtat som inte orkar pumpa längre, berättar Petra Palmgren Lindwall. 

Skillnaden märker mer för varje år 

De som drabbas av sjukdomen är oftast pojkar - som lever ungefär en tredjedel av ett vanligt liv - på grund av att hjärtat inte orkar med.

– Han klarar inte av att hoppa, springa, han går sakta och kan inte gå i trappor, berättar Max mamma Petra.  

Max kan alltså inte leka som andra barn vilket han märker och det påverkar honom.

– Det är en extremt stor frustration, han bli åtta i år och varje år blir han mer medveten.  Ju äldre han blir desto större blir skillnaden. Barn lär sig mer och mer, men han blir sämre och sämre. Han blir väldigt arg, säger Petra Palmgren Lindwall. 

Får inte läkemedlet 

Det finns inget botemedel mot sjukdomen men däremot finns det ett bromsande läkemedel, Translarna, som godkändes av EMA, den europeiska läkemedelsmyndigheten förra året.  Men Västra Götalandsregionen säger nej till att Max Lindwall ska få medicinen.

Anledningen är att NT- rådet i mars avrådde landstingen från att använda läkemedlet. De bedömde att läkemedlets kostnadseffektivitet måste utredas och man skulle därför vänta på Tandvårds- och läkemedelsförmånsverkets, TLVs beslut om en statlig subventionering. En ansökan som just nu är återkallad.

"Ambitionen är att göra det i augusti"

I ett mejl till GT skriver TLV " vi fick in en ansökan i april, denna ansökan återkallades av företaget i juni. TLV har i dag inget pågående ärende rörande det aktuella läkemedlet"

– Vi skickade in den kliniska dokumentationen i april och ska komplettera med det hälsoekonomiska underlaget. I diskussion med TLV beslutade vi att det är bra om allting skickas in samtidigt. Ambitionen är att göra det i augusti, säger Anne Västgård, landschef på PTC Therapeutics till Göteborgs-Posten. 

Hamnat i kläm 

Dessutom har Max hamnat i kläm av en annan anledning. Innan beslutet från TLV kommer får samtliga pojkar som varit med i studierna av Translarna behandlingen betald av tillverkaren själv. Men Max var inte med i studien - han var för liten. 

Västra Götalandsregionen säger alltså nej till medicinen och tiden håller nu på att rinna ut för Max. Enkelt förklarat så kan han få medicinen om han fortfarande är gående men inte om han blir helt rullstolsburen.

– Han åker mer och mer rullstol, vi bär honom mer och mer. Jag är livrädd att det ska gå för lång tid när det är ett sådant grymt utfall av den är sjukdomen, säger Max mamma Petra Palmgren Lindwall. 

Nationellt beslut 

Anders Carlqvist är läkemedelschef i Västra Götalandsregionen säger att det är ett nationellt beslut. 

– Vi från Västra Götaland och alla andra regioner har förbundit att följa de nationella rekommendationerna, säger han och menar att man måste invänta TLV:s beslut. 

Kan man hjälpa pojken ändå? Han blir ju bara sämre och sämre?

– Jag vet inte det, det är någonting som måste diskuteras.