- Du kan aldrig veta vilka biverkningar en behandling har om den inte är kliniskt prövad. Men har man inget annat att erbjuda när utgången är given och patienten annars skulle dö, då kan det vara etiskt försvarbart att agera på det här viset, säger Lynöe, professor i medicinsk etik vid Karolinska institutet.

Kort liv

Fallet med lilla "baby Z" i Australien är en solskenshistoria så här långt. Flickan föddes med en mycket ovanlig, obotlig bristsjukdom kallad MoCD (molybden cofactor deficiency), som gör att giftig sulfit anrikas i kroppen. Vanligen dör den drabbade inom bara några månader.
Baby Z hade svåra kramper redan dagen efter födseln.
Läkaren Alex Veldman vände sig till biokemisten Robert Gianello som i sin tur kontaktade en kollega i Tyskland som gör försök på möss, genetiskt skräddarsydda för att utveckla MoCD. Hans testsubstans var helt oprövad på människa. Föräldrar och läkare beslutade trots det att flickan skulle få pröva behandlingen, och i kamp mot klockan gav sjukhusledningen och en domstol grönt ljus.
Tre dagar efter första dosen hade baby Z normala sulfitnivåer i sin lilla kropp och hennes symtom avtog snabbt.

Studie planeras

”Ett fantastiskt resultat. Vi kan för första gången i mänsklighetens historia behandla detta tillstånd. Det har potential att rädda liv i hela världen, säger Veldman till AFP.
Nu planeras i vetenskaplig prövning av medicinen på människa, med Gianello som forskningeledare.
Men läkemedelstester på döende är kontroversiella. I USA har domstol slagit fast att vuxna, beslutskapabla personer i livets slutskede har rätt att begära behandling med substanser som inte är vetenskapligt utprövade – även om läkemedelsindustrin å sin sida har rätt att vägra att lämna ut dem.
- Det blir mer komplicerat när det handlar om ett barn, säger Niels Lynöe, som ändå tror att något liknande skulle kunna hända i Sverige.
Det tvivlar dock professor Bo Bergman vid Läkemedelsverket på.
- Jag har väldigt svårt att se att någonting sådant skulle få officiellt tillstånd här, säger han.

Sara Rörbecker/TT